Genų terapija kas tai yra, kaip ji atliekama ir ką galima gydyti

Genų terapija, dar vadinama genų terapija arba genų redagavimu, yra novatoriškas gydymas, susidedantis iš metodų rinkinio, kuris gali būti naudingas gydant ir užkertant kelią sudėtingoms ligoms, tokioms kaip genetinės ligos ir vėžys, modifikuojant specifinius genus..

Genai gali būti apibrėžti kaip pagrindinis paveldimumo vienetas ir sudaryti iš specifinės nukleorūgščių sekos, tai yra, DNR ir RNR, ir kurie neša informaciją, susijusią su asmens ypatybėmis ir sveikata. Taigi, šio tipo gydymą sudaro ląstelių, paveiktų ligos, DNR pokyčių sukėlimas ir organizmo apsauginių funkcijų suaktyvinimas, kad būtų galima atpažinti pažeistą audinį ir skatinti jo pašalinimą..

Ligos, kurios gali būti gydomos tokiu būdu, yra vėžys, autoimuninės ligos, diabetas, cistinė fibrozė, tarp kurių yra degeneracinės ar genetinės ligos, pavyzdžiui, vėžys, autoimuninės ligos, diabetas, cistinė fibrozė, tačiau daugeliu atvejų jos vis dar yra vystymosi stadijoje. testai.

Kaip tai daroma

Genų terapija apima genų, o ne vaistų naudojimą ligoms gydyti. Tai atliekama keičiant audinio, kuriam pažeista liga, genetinę medžiagą, kuri yra normali. Šiuo metu genų terapija atliekama naudojant du molekulinius metodus: CRISPR ir Car T-Cell metodus:

CRISPR technika

CRISPR metodą sudaro tam tikrų DNR sričių, kurios gali būti susijusios su ligomis, keitimas. Taigi ši technika leidžia genus tiksliai, greitai ir pigiau pakeisti tam tikrose vietose. Apskritai, technika gali būti atliekama keliais etapais:

• Identifikuojami specifiniai genai, kurie taip pat gali būti vadinami tiksliniais genais ar sekomis;
• Po identifikavimo mokslininkai sukuria „kreipiamosios RNR“ seką, kuri papildo tikslinį regioną;
• Ši RNR dedama į ląstelę kartu su „Cas 9“ baltymu, kuris veikia supjaustant tikslinės DNR seką;
• Tada į ankstesnę seką įterpiama nauja DNR seka.

Dauguma genetinių pokyčių yra susiję su genais, esančiais somatinėse ląstelėse, tai yra, ląstelėse, kuriose yra genetinė medžiaga, kuri nėra perduodama iš kartos į kartą, o pokyčiai apsiriboja tik tuo žmogumi. Tačiau atsirado tyrimų ir eksperimentų, kurių metu CRISPR technika atliekama lytinėms ląstelėms, tai yra, kiaušinėliui ar spermai, ir tai sukėlė daugybę klausimų apie metodo pritaikymą ir jo saugumą žmogaus vystymuisi..

Ilgalaikės technologijos ir genų redagavimo pasekmės dar nežinomos. Mokslininkai mano, kad manipuliavimas žmogaus genais gali padaryti žmogų jautresnį spontaniškoms mutacijoms, kurios gali sukelti imuninės sistemos per daug aktyvavimą ar rimtesnių ligų atsiradimą.

Be diskusijų apie tai, kaip taisyti genus, kad sukasi apie spontaninių mutacijų galimybę ir pokyčių perduodamumą ateities kartoms, taip pat buvo plačiai aptariamas etinis procedūros klausimas, nes ši technika taip pat gali būti naudojama keičiant kūdikio savybes, pvz., akių spalva, ūgis, plaukų spalva ir kt..

Automobilių T-langelių technika

Automobilių „T-Cell“ technika jau naudojama JAV, Europoje, Kinijoje ir Japonijoje, o neseniai buvo naudojama Brazilijoje limfomos gydymui. Ši technika susideda iš imuninės sistemos pakeitimo, kad naviko ląstelės būtų lengvai atpažįstamos ir pašalinamos iš organizmo.

Tam pašalinamos asmens gynybinės T ląstelės ir manipuliuojama jų genetine medžiaga, pridedant į ląsteles CAR geną, kuris yra žinomas kaip chimerinis antigeno receptorius. Pridėjus geną, ląstelių skaičius padidėja ir nuo to laiko, kai patikrinamas pakankamas ląstelių skaičius ir yra labiau pritaikytos struktūros naviko atpažinimui, atsiranda žmogaus imuninės sistemos pablogėjimo pojūtis, o po to injekcija. gynybinių ląstelių, modifikuotų CAR genu.

Taigi, suaktyvėja imuninė sistema, kuri pradeda lengviau atpažinti naviko ląsteles ir gali efektyviau jas pašalinti..

Ligos, kurias gali gydyti genų terapija

Genų terapija yra perspektyvi bet kurios genetinės ligos gydymui, tačiau tik kai kurioms ji jau gali būti atliekama arba yra bandymo stadijoje. Genetinis redagavimas buvo tiriamas siekiant gydyti genetines ligas, tokias kaip, pavyzdžiui, cistinė fibrozė, įgimtas aklumas, hemofilija ir pjautuvinių ląstelių anemija, tačiau jis taip pat buvo laikomas metodu, galinčiu skatinti rimtesnių ir sudėtingesnių ligų, tokių kaip pavyzdžiui, vėžys, širdies ligos ir ŽIV infekcija.

Nepaisant to, kad genai yra labiau ištirti ligų gydymui ir prevencijai, genų redagavimas taip pat gali būti naudojamas augaluose, kad jie taptų tolerantiškesni klimato pokyčiams ir būtų atsparesni parazitams bei pesticidams, taip pat maisto produktuose, kurių tikslas maistingesni.

Genų terapija nuo vėžio

Genų terapija, skirta vėžiui gydyti, jau atliekama kai kuriose šalyse ir yra ypač skirta specifiniams leukemijų, limfomų, melanomų ar sarkomų atvejams. Šio tipo terapija daugiausia susideda iš organizmo gynybinių ląstelių suaktyvinimo, kad būtų atpažintos navikinės ląstelės ir jas pašalinta. Tai atliekama švirkščiant genetiškai modifikuotus audinius ar virusus į paciento kūną..

Manoma, kad ateityje genų terapija taps efektyvesnė ir pakeis dabartinius vėžio gydymo būdus, tačiau, kadangi ji vis dar brangi ir reikalauja pažangių technologijų, ji geriau nurodoma tais atvejais, kai gydymas chemoterapija, radioterapija nereaguoja. ir chirurgija.